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1527万一针的诺华“天价神药”来了！或“一次治愈”改写SMA治疗史
2025年8月，诺华制药的基因疗法Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（商品名：Zolgensma）在中国提交上市申请，并于此前纳入优先审评。 这款被称作“全球十大最贵药物之一”的基因疗法， 以单次治疗212.5万美元（约…
sma基因药
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sunmedia.tw
全球罕病SMA治療現曙光 多家藥廠新療法加速臨床進程 - 商傳媒
Mar 27, 2026 · 全球脊髓性肌肉萎縮症（SMA）治療領域正迎來重大進展，多達18家藥廠正開發逾20種創新療法。近期包括Gemma Biotherapeutics的新基因療法進入臨床試驗，阿聯酋核准新基因療法上市，以及諾華、羅氏、百健與Scholar Rock等多家藥廠公布旗下SMA藥物的積極臨床數據和藥證申請，為患者帶來嶄新希望。
news.qq.com
SMA，5年炸出三款大药_腾讯新闻
Feb 10, 2025 · 北京锦篮基因科技的GC-101腺相关病毒基因疗法，被CDE纳入突破性治疗药物程序，是国内首个且唯一可供髓鞘内用药治疗SMA的AAV基因治疗产品，覆盖 ...
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天价 SMA 基因疗法或迎国产替代？国产 7 款创新药加速突围，最快已至 3...
May 2, 2025 · SMA 治疗新前沿 在 SMA 治疗领域，除了以提升 SMN 蛋白水平为核心的传统策略外，还有一些前沿创新技术的探索尤为引人关注。 常规 SMA 治疗多聚焦于通过基因修饰提升 SMN 蛋白水平，近年来，一类 直接靶向肌肉的新疗法正在兴起，旨在改善肌肉本身的功能和质量。
cardiology.medsci.cn
1348万Zolgensma，一针治愈遗传病脊髓性肌萎缩症（SMA）-MedSci.cn
一针有望治愈，天价药难以“地板价”入保 作为全球首款治疗SMA的基因疗法，诺华Zolgensma在国外的定价为212.5万美元（根据2022年1月24日汇率，折合人民币约1346万元），由此，被称为“史上最贵药”。
www.bj-genecradle.com
锦篮基因SMA基因治疗药物GC101获FDA孤儿药资格认定 - 北京锦篮基因科...
SMA治疗领域存在未被满足的临床需求，亟待更安全、高效且可及性强的创新疗法突破。 作为国内首个聚焦SMA鞘内给药的腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，GC101注射液从研发之初便瞄准临床痛点，凭借独特的技术设计与显著的疗效优势脱颖而出。
www.drugtimes.cn
超1400万一针！诺华基因疗法再获FDA批准 - 药时代DrugTimes
Nov 25, 2025 · 当地时间11月24 日，诺华宣布，FDA已批准Onasemnogene abeparvovec鞘内注射液（OAV101注射液，Zolgensma，Itvisma®）用于治疗两岁及以上、患有脊髓性肌萎缩症（SMA）且经确诊携带SMN1基因突变的儿童、青少年和成人，通过单次静脉注射即可实现持续的SMN蛋白表达，从而阻止 ...
www.medebound.com
SMA“一针治愈”美国基因疗法Zolgensma如何获取和案例 - 美联医邦
适应症：拯救SMA患者的生命 Zolgensma专门用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）——一种因SMN1基因突变导致的遗传性疾病。 SMA是一种罕见但严重的疾病，主要影响婴儿及儿童，表现为肌肉无力、呼吸困难，甚至在未治疗的情况下可能导致早期死亡。
www.meier.org.cn
诺华鞘内给药基因替代疗法Itvisma获FDA批准 - 美儿SMA关爱中心
Nov 24, 2025 · 斯坦福大学医学院神经肌肉医学科主任、神经病学与儿科学教授John W.Day表示：“FDA批准鞘内给药的Itvisma（onasemnogene abeparvovec）是一项具有颠覆性的突破，使这种具有变革意义的基因替代疗法能够在更广泛的年龄层中用于治疗SMA。
finance.sina.com.cn
刚刚！FDA批准诺华创新基因疗法|基因_新浪财经_新浪网
Nov 25, 2025 · 刚刚，诺华（Novartis）宣布， 美国FDA已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗年满两岁及以上、已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变 ...